El panorama de fármacos autorizados y experimentales es sólo una fracción de los muchos tratamientos actualmente en estudio. Algunos de los siguientes son de las más interesantes terapias, objeto de la investigación.

Agentes neuroprotectores: Varios antiepilépticos (lamotrigina [Lomictal ®], topiramato [TOPAMAX ®], y fenitoína [Dilantin ®]); riluzol (RILUTEK ®), medicamentos utilizados para ralentizar la progresión de la esclerosis lateral amiotrófica; y el factor neurotrófico derivado del cerebro (BDNF) se encuentra en los ensayos para la neuroprotección, en el sentido de que pueden prevenir el daño a las fibras nerviosas y mielina. Muchos de los fármacos que tienen actividad neuroprotectora parece que bloquean los canales de sodio, impidiendo la entrada de calcio en las fibras nerviosas y, por tanto, disminuyen el daño o disminuyen la toxicidad de los radicales libres en el cerebro.

Trasplante de células madre: Altas dosis de terapia inmunosupresora seguida del trasplante de las propias células madre del paciente puede inducir la remisión mantenida en las enfermedades autoinmunes, y se está poniendo a prueba como una terapia de recuperación para la EM cuando la enfermedad es muy activa, mientras que sigue en DMT. Seis años de seguimiento de los datos en un grupo de 26 pacientes con EM secundaria progresiva (EMSP) o EM primaria progresiva (EMPP) tratados con altas dosis de terapia inmunosupresora, seguidos por el trasplante de células, demuestra que la mayoría de los pacientes permanecen estables. La terapia puede resultar mejor en las primeras etapas de la enfermedad. Un reciente estudio en fase II en pacientes con EMRR sugiere algunas mejoras neurológicas. Resultados similares han sido obtenidos en un estudio brasileño, donde la Escala de Discapacidad (EDSS) fue estabilizada o reducida en la mayoría de los pacientes y el número de nuevas lesiones en Resonancia Magnética se redujo.

Antidepresivos: Un pequeño estudio de fluoxetina (Prozac ®) se mostró como inmunomodulador y efectos neuroprotectores, que incluyen una disminución de la inflamación y obstrucción de canales de sodio. Pequeños primeros estudios también mostraron una disminución en las nuevas lesiones. En la Fase II completado el estudio de Rolipram, un antidepresivo con actividad inmunomoduladora, se centró en la tolerabilidad, seguridad, y cambios de la RM.

Hormonas sexuales: El estriol es un estrógeno similar a la hormona que pueden tener tanto propiedades neuroprotectoras como antiinflamatorias. Un pequeño estudio piloto con 10 mujeres no embarazadas mostró una reducción destacada en lesiones inflamatorias, así como la mejora cognitiva. Con base en estos resultados, siete centros médicos en los Estados Unidos están llevando a cabo una prueba de dos años, se incluyen 130 mujeres con EMRR para recibir inyecciones diarias de Copaxone junto con una pastilla diaria de estriol o un placebo. Además, un informe reciente de cuatro mujeres, cuyos síntomas de la EM han remitido durante la terapia de infertilidad, da peso a la idea de que las hormonas sexuales pueden ser una forma viable de terapia antiinflamatoria.

Parásitos: Hay algunas pruebas de que las infecciones del intestino, como los parásitos que normalmente ayudan a regular la actividad inmune, y que el aumento en las enfermedades autoinmunes en los países industrializados puede en parte ser como consecuencia de mejorar la higiene. Estudios en curso exponen selectivamente las personas con enfermedades autoinmunes, incluyendo la esclerosis múltiple, a estos organismos. Los estudios están investigando si controlada la infección con helmintos (un grupo de gusanos que infectan el tracto gastrointestinal en todo el mundo) se reducirá el número de lesiones en la RM realzada con gadolinio y aumentará el número de tipos concretos de células T; normas secundarias se incluirán los porcentajes de otros tipos de células T y B. (Los parásitos se erradicarán después de 48 semanas).